Immagina di guardare attraverso un finestrino della macchina appannato. Puoi vedere forme e movimenti dall'altra parte, ma tutto è sfocato, i colori disattivati. Ora immagina se è così che appare il mondo ogni volta che apri gli occhi. Ecco com'è la vita per milioni di persone che vivono con la cataratta, la principale causa di cecità a livello globale.
Mentre la cataratta può essere facilmente rimossa con un intervento chirurgico, questa è un'opzione invasiva e costosa. Nei paesi in via di sviluppo, i pazienti potrebbero non avere affatto accesso all'intervento chirurgico. Quindi un trattamento non chirurgico recentemente annunciato per la condizione - un composto chimico che potrebbe "sciogliere" la cataratta quando applicato come un collirio - ha il potenziale per avere un grande impatto nella comunità medica.
Il composto è stato scoperto da un team di scienziati di diverse università statunitensi. Le loro scoperte sono state pubblicate questo mese sulla rivista Science .
La lente dell'occhio umano è composta principalmente da acqua e proteine. Mentre la maggior parte delle proteine nel corpo umano viene rinnovata su base regolare, questo non è vero per le proteine delle lenti.
"Le tue proteine per lenti sono le stesse proteine con cui sei nato", afferma Jason Gestwicki, professore di chimica farmaceutica all'Università della California, San Francisco. "Sono vecchi quanto te."
In una lente sana, le proteine sono ben ripiegate. Ma l'età, la genetica e i fattori ambientali possono indurre le proteine a formare grumi, chiamati amiloidi. Questi ciuffi interferiscono con la visione, causando il caratteristico annebbiamento associato alla cataratta. Gli amiloidi possono apparire dapprima negli anni '40 o '50 di una persona, ma non possono causare significativi disturbi della vista fino ai 60 anni o più.
Gestwicki e i membri del suo team si chiedevano se sarebbe stato possibile trovare un composto chimico che potesse influenzare gli amiloidi. Le possibilità erano molte: iniziarono con circa 2.500 composti, fino a giungere a 12 composti nella classe chimica nota come steroli. Uno sterolo, chiamato lanosterolo, ha precedentemente dimostrato di influenzare la cataratta, ma solo se iniettato direttamente nell'occhio. Il team voleva qualcosa che potesse essere usato sotto forma di collirio. Un altro dei 12 steroli si è distinto. Chiamato "composto 29" dal team, è stato mostrato nei test della capsula di Petri per dissolvere i gruppi di amiloidi con un alto grado di efficienza.
Il passo successivo è stato testare il composto 29 su topi con cataratta. Questi topi sono stati trattati tre volte alla settimana per sei settimane, usando gocce del composto 29 nell'occhio destro e un controllo inerte nell'occhio sinistro. Alla fine del periodo di sei settimane, i ricercatori hanno esaminato i topi usando un esame con lampada a fessura, che è il modo in cui gli oftalmologi misurano la cataratta nell'uomo. Le gocce sembravano aver sciolto molti degli amiloidi, rendendo di nuovo trasparenti le lenti.
Il prossimo passo saranno i test umani. Gestwicki e la collega ricercatrice Leah Makley hanno fondato una società, ViewPoint Therapeutics, che spera di sviluppare un collirio sicuro contro la cataratta. "Se tutto va bene", dice Gestwicki, inizieranno i test umani nei prossimi due anni circa.
Le implicazioni del composto 29 non finiscono con la cataratta. Gli amiloidi sono la firma di una serie di malattie legate all'età, tra cui l'Alzheimer e il Parkinson. Se è possibile sciogliere questi gruppi di proteine nell'occhio umano, in teoria un approccio simile potrebbe funzionare anche sul cervello. Gestwicki spera di esaminare questa possibilità nel prossimo futuro. Lo stesso composto 29 potrebbe non essere la svolta nel trattamento delle malattie neurologiche dell'amiloide, dice. Ma ha dato agli scienziati una migliore comprensione di come un tale processo potrebbe funzionare.
"Il Composto 29 ci ha davvero mostrato le caratteristiche di una tale molecola che potremmo desiderare", afferma Gestwicki. "Penso che sia stata una pietra miliare molto importante."
