Dimas Padilla, un rappresentante di vendita di 44 anni che vive vicino a Orlando, sperava di aver visto la sua ultima battaglia con il linfoma non Hodgkin. Ma mentre guidava un giorno, sentì la cintura di sicurezza premersi contro il collo più stretta del solito.
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"In quel momento mi è venuta in mente la mia peggior paura", dice Padilla. "Non volevo dirlo, ma lo sapevo." Uno dei suoi linfonodi si era gonfiato delle dimensioni di una pallina da golf: il suo cancro era tornato per la terza volta e tutte le sue opzioni terapeutiche erano esaurite. Almeno così ha pensato fino a quando non ha incontrato Frederick Locke, un oncologo che guida l'iniziativa di terapia delle cellule immunitarie presso il Moffitt Cancer Center di Tampa.
Locke stava studiando un trattamento sperimentale chiamato terapia con cellule T del recettore chimerico dell'antigene (terapia con cellule T CAR in breve), in cui le cellule del sistema immunitario di un paziente sono geneticamente potenziate per combattere il cancro. Padilla ha prima raccolto le sue cellule T dal suo sangue. I tecnici hanno quindi inserito un nuovo gene in quelle cellule, che ha risposto producendo nuovi recettori di superficie che avrebbero cercato e agganciato a un bersaglio proteico specifico sulle sue cellule di linfoma. I medici rimettono queste cellule T personalizzate nel flusso sanguigno di Padilla.
"È stato davvero straordinario", dice Locke. "Il tumore al collo si è appena ridotto in una o due settimane."
Un anno dopo, il tumore non era ancora tornato. Padilla ha segnato l'anniversario portando la sua famiglia in spiaggia per "celebrare la vita". Ora è senza tumore da 18 mesi. Circa la metà dei 101 pazienti coinvolti nello studio presentava una remissione completa, un tasso di successo quattro o cinque volte superiore a quanto ci si potesse aspettare con i trattamenti esistenti. I risultati hanno convinto la Food and Drug Administration lo scorso ottobre ad approvare questa versione del trattamento, chiamata Yescarta, per alcuni tipi di linfoma a cellule B. È solo la seconda terapia genica che l'agenzia ha approvato per il cancro.
"Questi sono pazienti con una prognosi abissale, davvero senza speranza", afferma Locke. "E ora con questa terapia siamo davvero in grado di dare loro una possibilità."
Tale successo non arriva senza rischi. Per il momento, Yescarta è disponibile solo per i pazienti per i quali almeno altre due forme di terapia hanno fallito. Come altre forme di immunoterapia, può produrre effetti collaterali pericolosi, inclusa la tossicità neurologica. Tre pazienti nello studio di Yescarta sono deceduti per gravi casi di sindrome da rilascio di citochine (CRS), che possono verificarsi quando le proteine chiamate citochine vengono rilasciate da globuli bianchi attivi e causano infiammazione potenzialmente letale.
Questa sindrome è tipicamente reversibile, dice Locke. Padilla ha avuto febbre alta e perdita temporanea della memoria. Ad un certo punto, non è stato in grado di ricordare l'anno della sua nascita o di scrivere il proprio nome. Eppure è tornato alla normalità in circa due settimane.
Il trattamento valeva il disagio, secondo Padilla. "L'altra opzione, se non avessi fatto nulla", dice, facendo una pausa: "Era così."
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Questo articolo è una selezione del numero di aprile della rivista Smithsonian
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