Hunter Coffman aveva appena due anni quando fu ricoverato all'ospedale pediatrico di Seattle per una scansione del cervello. Stava vomitando e faticava a stare in equilibrio, seduto e camminando.
"Quella notte, hanno trovato una messa nella parte posteriore del cervello di Hunter", dice sua madre, Laura Coffman. Fu portato di corsa a un intervento chirurgico al cervello di emergenza. "È successo tutto molto, molto velocemente."
L'intervento chirurgico d'emergenza ha rilasciato liquidi, alleviando così i sintomi di Hunter, ma aveva bisogno di un altro intervento chirurgico più invasivo per rimuovere il tumore. Era il 28 dicembre 2015 e il secondo intervento era previsto per il 30 dicembre.
Qualche anno fa - anzi, anche adesso - lo stato dell'arte di questo tipo di chirurgia significava fondamentalmente volare alla cieca. Un chirurgo commissionerà una risonanza magnetica, esaminerà i risultati e quindi utilizzerà quella foto fissa come mappa per il cervello del paziente durante l'intervento chirurgico. Ma il cervello non è come un sistema interstatale. È tridimensionale, morbido e malleabile, e quando inizi a frugarlo con i bisturi la sua forma cambia. È grigio, così come i tumori, che sono (dopotutto) anche costituiti da tessuto cerebrale.
Peggio ancora, le conseguenze di un errore sono gravi. Estrarre troppo poco tessuto e il paziente ha ancora il cancro. Elimina troppo e rimuovi le parti del cervello che corrono alla vista, al controllo motorio, alle capacità cognitive e praticamente a qualsiasi altra cosa.
Un team di scienziati del Fred Hutchinson Cancer Research Center, dell'Università di Washington e della startup Blaze Bioscience stanno usando un approccio unico per risolvere questo problema: molecole fluorescenti, attaccate a tossine presenti in natura, incluso il veleno di scorpione, che si attaccano ai tumori e alla luce li su. La cosiddetta Tumor Paint sta attualmente lavorando attraverso studi clinici. Ispirato dal suo successo, Jim Olson, il medico che lo ha inventato, ha immaginato una miriade di altri usi per tecnologie simili, dal prendere di mira altri tumori al trattamento dell'Alzheimer fino all'artrite, e sta lavorando rapidamente per trasformare anche questi usi in realtà.
Tutto dipende da queste molecole di medie dimensioni, trovate in natura, che possono occupare una nicchia unica nella chimica del corpo. Sapendo che il veleno e altre neurotossine operavano legandosi alle strutture del cervello, il team ha sperimentato l'estratto di uno scorpione mortale chiamato deathstalker.
Carcinoma cerebrale adulto: fianco a fianco di una risonanza magnetica preoperatoria e di un'imaging BLZ-100 intraoperatoria della vernice tumorale (Blaze Bioscience) "Non ero davvero d'accordo con questo, " dice Laura Coffman, la madre di Hunter. "Le uniche parole che ho sentito erano veleno di scorpione, ed è stato davvero difficile da capire per me." Ancora più grave era la sua preoccupazione che si trattasse di una tecnologia non dimostrata, parte di uno studio clinico di Fase 1. Sapeva che un errore poteva rendere cieco Hunter, o limitarlo a una sedia a rotelle.
Ma è venuta in giro. In appena un giorno, lei e suo marito hanno dovuto decidere il corso del trattamento di Hunter. Mentre Tumor Paint è classificato come un farmaco, poiché viene iniettato nel paziente, Amy Lee, il chirurgo nel caso di Hunter, lo ha descritto come più di uno strumento, qualcosa in più che avrebbe usato per aiutare l'intervento chirurgico, non una reinvenzione del processo. I Coffman furono d'accordo e a Hunter fu somministrata una dose tramite IV prima del suo intervento chirurgico.
Quando Tumor Paint entrò nel flusso sanguigno di Hunter, si fece strada verso il suo cervello e lì verso il tumore. Poi si è bloccato. La cosa unica di Tumor Paint, e in particolare la molecola derivata dal veleno alla base, è la sua dimensione e forma. È un peptide, piegato in una forma unica e cerca il cancro e si aggrappa. Incorporando una particella fluorescente sulla molecola (chiamata clorotossina), Olson e il suo equipaggio sono stati in grado di far illuminare i tumori sotto la luce laser a infrarossi. (L'infrarosso è invisibile agli occhi, quindi i chirurghi devono ancora operare tramite uno schermo, ma questo è comune, dice Olson.)
Sarcoma canino dei tessuti molli. L'immagine a sinistra mostra la fluorescenza di Tumor Paint BLZ-100 e l'immagine a destra è una macchia istologica (H&E) che mostra la morfologia del tessuto. (Blaze Bioscience) Tutto ciò è avvenuto attraverso la ricerca di Olson di illuminare i tumori, ma l'innovazione più importante potrebbe essere il peptide stesso. Se combinato con il colorante, Olson lo definisce un "optide", un peptide ottimizzato. Dye non è l'unica cosa che è stato in grado di attaccare ai suoi optidi. Potrebbero essere veicoli per il rilascio di farmaci, l'assunzione di farmaci per la chemioterapia direttamente nei tumori e molecole diverse ma simili potrebbero portare altri cavalieri in altre parti del corpo.
Quando Tumor Paint era pronto per spostarsi verso il mercato, Olson fondò Blaze Bioscience per guidare quel viaggio. Quindi il suo laboratorio è diventato un po 'matto, progettando o scegliendo decine di migliaia di altre molecole che pensavano potessero funzionare come optidi, e usando un robot su misura per ordinarle tutte. Qualsiasi tossina era un potenziale candidato, anche il composto nei girasoli che tiene lontani gli insetti. Mettono alcune di queste molecole negli animali, vedono dove vanno e esplorano idee terapeutiche basate su quello.
"Davvero la domanda è: come possiamo usare i progetti della natura per aiutare quante più persone possibile nei prossimi 50 anni circa?", Dice Olson. “È un po 'il lato divertente e puro della scienza delle cose. Mi chiedo quale natura ed evoluzione abbia creato qui, e poi, una volta che lo impari, come possiamo basarci su questo per renderlo terapeutico per i pazienti umani? ”
Ma questa è roba più a lungo termine, nella fase di scoperta della droga. Nel frattempo, Blaze Bioscience sta conducendo lo sviluppo su Tumor Paint ed è in trattative con la FDA sulla progettazione di prove future. L'intervento chirurgico di Hunter faceva parte di una sperimentazione di sicurezza, che finora ha visto 15 pazienti pediatrici; segue poi i test di efficacia.
Hunter è solo un paziente, ma finora il suo recupero è incoraggiante. Lee ha tagliato il tumore, ad eccezione di una sottile guaina che gli ricopriva il tronco cerebrale. Poi ha passato mesi di chemioterapia e radioterapia e ora è in terapia fisica e occupazionale, apprende, cresce e si comporta come un normale bambino di tre anni.
"È davvero bello vederlo crescere e cercare di essere la persona che il trattamento e la chirurgia potrebbero essere cambiati", afferma Coffman.
