Un nuovo studio di questa settimana ha spinto i confini dell'editing genetico, dimostrando ancora una volta che gli scienziati possono ora riparare con successo alcune mutazioni che causano malattie negli embrioni umani. Pubblicato ieri sulla rivista Nature, i risultati hanno raccolto molti titoli, con notizie sulla mossa che trapelano anche all'inizio della scorsa settimana. Pur non essendo il primo caso dell'editing di embrioni umani, l'annuncio ha riacceso la controversia sull'etica dell'editing genetico. Ecco cinque cose che dovresti sapere su questa ultima ricerca.
1. CRISPR colpisce ancora
In questo studio, gli scienziati hanno lavorato con il sistema di editing genetico CRISPR-Cas9, che è un po 'come tagliare e incollare per i geni. Si basa su un sistema immunitario naturale presente in molte specie batteriche in cui i microbi mantengono una "lista dei risultati" del DNA del virus nei loro genomi in modo che possano riconoscere futuri pericolosi intrusi. Se è presente uno di quei DNA, i batteri dispiegano enzimi chiamati Cas (proteine associate al CRISPR), che espellono in modo preciso ed efficiente quel DNA.
Nell'ultimo studio, gli scienziati hanno utilizzato questo strumento per rimuovere una mutazione nel gene MYBPC3 che porta ad un ispessimento del muscolo cardiaco, una condizione potenzialmente fatale, riporta Emily Mullin della MIT Technology Review . Dopo averlo estratto con successo, hanno quindi copiato una versione integra nella sezione suddivisa in sezioni.
2. Non è la prima modifica del suo genere fatta di embrioni umani
Questa ricerca è stata notevole per l'uso di embrioni vitali, o embrioni che potrebbero probabilmente trasformarsi in un bambino se lasciati crescere, riferisce Dina Fine Moran per Scientific American . Questa è la prima volta che questo è mai accaduto sul suolo americano, ma gli scienziati in Cina hanno già spinto la busta per anni. Nel 2015, un gruppo di ricercatori cinesi ha modificato per la prima volta gli embrioni geneticamente modificati. E all'inizio di quest'anno, un altro gruppo di ricercatori ha modificato per la prima volta i geni degli embrioni vitali.
Il governo degli Stati Uniti e le sue affiliate, compresi i grandi regolatori come la Food and Drug Administration, sono banditi dal finanziamento della ricerca che coinvolge embrioni umani, il che significa che i ricercatori hanno dovuto attingere a fondi privati o istituzionali per questo studio, riferisce Heidi Ledford for Nature . Un rapporto di febbraio ha cautamente aperto le porte a possibili futuri finanziamenti da parte del governo americano per la ricerca sulla modifica genetica degli embrioni, ma non è chiaro quando tale raccomandazione si farà strada nei regolamenti.
3. Il passaggio successivo potrebbe spostarsi all'estero
Il prossimo passo per questa ricerca è vedere se gli embrioni modificati in questo modo possono effettivamente crescere in modo sano, riferisce Ian Sample of The Guardian . Ma gli Stati Uniti proibiscono severamente studi clinici di questo tipo e non sembra probabile che le regole cambieranno presto.
"È ancora una lunga strada da percorrere", dice l'autore dello studio Shoukhrat Mitalipov a Sample. "Non è chiaro quando ci sarebbe permesso di andare avanti."
Per andare avanti, i ricercatori potrebbero aver bisogno di andare in un posto più permissivo, riferisce Kate Lunau della Vice Motherboard . "Saremmo di supporto nel trasferire questa tecnologia in diversi paesi", dice Mitalipov a Lunau.
4. C'è polemica
Una serie di riflessioni ed editoriali ha accompagnato la notizia di questa ricerca ieri, con molte espresse preoccupazioni su quanto questa ricerca spinga la scienza in un territorio sconosciuto e sollecitando cautela.
"Ci sono troppe cose che non sappiamo sulla sicurezza dell'editing genetico per consentire agli esseri umani ingegnerizzati che possono tramandare mutazioni per vagare sulla Terra. Quali sono i potenziali effetti sulla salute anche di lievi errori di editing? Non lo sappiamo ancora", Alessandra Potenza scrive per The Verge su un rapporto pubblicato ieri da un gruppo internazionale di genetisti.
"La politica pubblica e il campo della bioetica non hanno raggiunto la scienza dell'intervento genetico", scrive il comitato editoriale del Los Angeles Times . "È di fondamentale importanza che la modifica genetica umana sia corretta piuttosto che ottenerla presto".
Altri hanno sostenuto la notizia come speranza per coloro che lottano con le malattie ereditarie. Ciò include Alex Lee, che soffre della neuropatia ottica ereditaria di Leber, una rara malattia mitocondriale. Scrive per The Guardian:
"È facile per coloro che non sono affetti da malattie genetiche respingere il progresso scientifico come un passo verso un futuro in cui iniziamo a selezionare un criterio di colore degli occhi o dei capelli da un catalogo di design per il tuo bambino. Ma per le persone come me, colpite da una malattia genetica incurabile che mi ha fatto diventare cieco, i progressi scientifici nel campo dell'editing genetico e della terapia sostitutiva mitocondriale non offrono altro che speranza ".
5. Non stiamo progettando bambini (ancora)
"Questo è stato ampiamente segnalato come l'alba dell'era del bambino designer, rendendolo probabilmente la quinta o sesta volta che le persone hanno riferito quell'alba", il bioeticista Alta Charo racconta a Ed Yong dell'Atlantico . "E non lo è."
Per prima cosa, riferisce Megan Molteni di Wired, scegliere tratti volenti o nolenti per un bambino è in realtà molto più difficile di questo processo. Gli scienziati di questo studio hanno preso un gene e l'hanno modificato per arrivare all'embrione per copiare una sequenza di DNA sana invece di una mutazione.
“Tutti parlano sempre di editing genetico. Non mi piace la modifica delle parole. Non abbiamo modificato o modificato nulla ", dice Mitalipov a Molteni. "Tutto ciò che abbiamo fatto è stato di non modificare un gene mutante utilizzando il gene materno di tipo selvaggio esistente."
Tratti come altezza, colore dei capelli e colore degli occhi sono controllati da centinaia o migliaia di geni separati in modi che gli scienziati non comprendono ancora del tutto. E avrebbero richiesto la giunzione in sequenze di DNA completamente nuove che avrebbero dovuto essere create o disegnate da altre persone. Tuttavia, i ricercatori prevedono un futuro in cui questo potrebbe essere discusso e sperano di vederlo ragionevolmente controllato.
"C'è la preoccupazione che questo possa essere usato per il miglioramento, quindi la società deve tracciare una linea", dice Mitalipov a Yong. "Ma questa è una tecnologia piuttosto complessa e non sarebbe difficile regolarla."
