Per la prima volta, i ricercatori del West China Hospital nella città di Chengdu nella provincia del Sichuan hanno iniettato un paziente con cellule modificate attraverso la tecnica di modifica del gene CRISPR-Cas9, riferisce David Cyranoski presso Nature . È un primo passo verso una nuova era dell'editing genetico, che promette di rivoluzionare la salute, l'agricoltura, la conservazione e altri campi della biologia.
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CRISPR è una tecnica di modifica genetica derivata dai sistemi immunitari presenti in natura in una varietà di batteri, scrive Sarah Zhang per Gizmodo . Queste specie mantengono una "galleria canaglia" del DNA del virus nel loro genoma in modo che possano riconoscerlo se invade le loro cellule. Se viene rilevato il DNA del virus, i batteri distribuiscono gli enzimi associati al CRISPR (aka Cas) che possono trovare il DNA del virus invasore e tagliarlo con precisione.
I ricercatori hanno capito che se fossero stati in grado di mostrare alle proteine Cas una fetta di DNA bersaglio, gli enzimi avrebbero pattugliato il genoma, eliminando quei frammenti di codice. Questo ingegnoso metodo ha permesso loro di dirottare il sistema per modificare con precisione i geni. I batteri con il dispositivo di homing genetico più efficiente sono in realtà Streptococcus pyogenes, che causa mal di gola. Gli scienziati stanno ora lavorando con la tecnica CRISPR-Cas9 per cercare di eliminare le sequenze geniche che causano malattie genetiche e lo hanno persino usato di recente per ripristinare parzialmente la vista negli animali ciechi.
In quest'ultima applicazione, l'oncologo Lu You dell'Università del Sichuan e il suo team hanno isolato una serie specifica di cellule T che combattono il cancro da un paziente con una forma aggressiva di cancro ai polmoni. Queste cellule immunitarie dovrebbero attaccare le cellule anormali come quelle che si trovano nei tumori cancerosi, ma non sempre funzionano. Alcuni tumori cancerosi sfruttano il recettore PD-1 delle cellule T, che disattiva la risposta immunitaria. Quindi i ricercatori hanno estratto la regione del DNA che codifica per le proteine PD-1 usando il sistema CRISPR-Cas9 e hanno coltivato queste cellule T modificate prima di reimmetterle nel paziente malato.
La speranza è che cancellando il codice genetico per le proteine PD-1, le cellule T attaccheranno il cancro senza inibizioni.
La prima iniezione è avvenuta senza intoppi e il paziente riceverà una seconda dose, ma la riservatezza del paziente limita la quantità di informazioni che i ricercatori potrebbero fornire, riferisce Cyranoski. Dieci altri pazienti saranno sottoposti a trattamenti simili, ricevendo da due a quattro iniezioni e saranno quindi monitorati per sei mesi.
Carl June, che studia immunoterapia all'Università della Pennsylvania, afferma che questo studio stimolerà probabilmente una sana competizione. "Penso che questo scatenerà" Sputnik 2.0 ", un duello biomedico sui progressi tra Cina e Stati Uniti, il che è importante poiché la concorrenza di solito migliora il prodotto finale", dice a Cyranoski.
Tracy Staedter presso Seeker riferisce che il laboratorio di June è attualmente l'unico negli Stati Uniti ad avere l'approvazione della FDA per utilizzare le tecniche CRISPR su cellule T destinate all'uomo.
Ma i ricercatori negli Stati Uniti stanno intenzionalmente procedendo lentamente sul fronte del CRISPR, riferisce Staedter. Nel 2015, i ricercatori di Pechino hanno utilizzato il CRISPR per modificare il genoma di un embrione umano, sebbene non lo abbiano lasciato sviluppare. Ciò ha portato a un acceso dibattito sull'etica dell'utilizzo della tecnologia nascente sugli esseri umani e ha portato il National Institutes of Health a creare un comitato consultivo per supervisionare qualsiasi proposta di utilizzo del CRISPR sulle persone.
