Tre topi ciechi. O, per robustezza sperimentale, qualche dozzina in più. In entrambi i casi, gli scienziati dell'Università della California, Berkeley, hanno recentemente realizzato qualcosa di apparentemente impossibile: iniettando una minuscola quantità di una sostanza chimica appositamente formulata nei loro occhi, hanno temporaneamente ripristinato la capacità dei topi di vedere.
Gli impianti elettronici della retina e le modifiche genetiche per aiutare i non vedenti a vedere sono stati oggetto di esperimenti per diversi anni. Ma questo nuovo prodotto chimico, descritto in un articolo pubblicato ieri sulla rivista Neuron, apre un approccio completamente nuovo e flessibile per ripristinare la visione.
"Il vantaggio di questo approccio è che è una sostanza chimica semplice, il che significa che puoi modificare il dosaggio, puoi usarlo in combinazione con altre terapie o puoi interrompere la terapia se non ti piacciono i risultati", ha detto Il professor Richard Kramer di Berkeley in un comunicato stampa. “Man mano che diventano disponibili sostanze chimiche migliorate, potresti offrirle ai pazienti. Non puoi farlo quando impianti chirurgicamente un chip o dopo aver modificato geneticamente qualcuno. "
In un occhio sano, quando le cellule fotorecettrici a forma di bastoncino e di cono nella retina vengono colpite dalla luce, trasmettono il segnale a una rete di nervi sottostante, che alla fine invia il messaggio al cervello. Ma gli occhi di molti affetti da cecità - compresi quelli con degenerazione maculare legata all'età o retinite pigmentosa, la forma ereditaria più comune di cecità - sono privi di bastoncelli e cellule funzionali.
Per ripristinare la vista, il team di ricerca ha sintetizzato una sostanza chimica chiamata AAQ (per l'acrilamide-azobenzene-ammonio quaternario) con una coppia di proprietà molto speciali: si lega alle cellule nervose nella retina ed è sensibile alla luce. Di conseguenza, è in grado di servire come sostituto sintetico di coni e bastoncelli, attaccandosi ai pori sulla superficie delle cellule nervose e attivandoli con un impulso elettrico quando colpito dalla luce.
Al fine di testare l'efficacia di AAQ, i ricercatori hanno allevato un gruppo di topi con una mutazione genetica che ha causato la morte delle loro cellule di coni e bastoncelli in tenera età. Inizialmente, quando inserivano i topi in un tubo di PVC con una sorgente luminosa a LED a un'estremità e l'oscurità all'altra, i topi non mostravano alcuna preferenza di posizione.
Nell'esperimento, i topi trattati con AAQ si sono allontanati rapidamente dalla fonte di luce. (Foto via Neuron) Successivamente, il team ha iniettato una piccola quantità di AAQ negli occhi di alcuni topi, lasciando altri intatti. Quando furono rimessi nel tubo, il primo gruppo si allontanò rapidamente dalla luce, mentre il secondo rimase semplicemente messo. L'effetto della sostanza chimica è stato ulteriormente confermato dal fatto che le pupille del gruppo sperimentale si sono contratte alla luce, mentre il gruppo di controllo è rimasto lo stesso.
La molecola si lega temporaneamente alle cellule neuronali retiniche, quindi in questo momento il rimedio ripristina la vista solo per poche ore. Probabilmente fornisce anche una visione di basso grado: la capacità della molecola di attivare i nervi retinici sembra diminuire in penombra.
Tuttavia, i ricercatori sono già al lavoro per sviluppare forme migliorate di AAQ che durerebbero per giorni e vedono un grande potenziale per il prodotto chimico a lungo termine. "L'approccio del photoswitch offre una vera speranza ai pazienti con degenerazione della retina", ha dichiarato Russell Van Gelder dell'Università di Washington. "Dobbiamo ancora dimostrare che questi composti sono sicuri e funzioneranno nelle persone nel modo in cui lavorano nei topi, ma questi risultati dimostrano che questa classe di composti ripristina la sensibilità alla luce contro le retine cieche dalle malattie genetiche".
