Il 75% delle persone che contraggono la tubercolosi ampiamente resistente ai farmaci muore prima di ricevere una diagnosi, riferisce Donald G. McNeil Jr. per il New York Times . Di coloro che vivono abbastanza a lungo per cercare un trattamento - un regime arduo che richiede ai pazienti di sottoporsi a iniezioni di antibiotici e assumere fino a 40 pillole al giorno per un periodo di due anni - solo il 34% alla fine è guarito.
Tuttavia, un nuovo approccio sviluppato dalla TB Alliance senza scopo di lucro è pronto a rivoluzionare il trattamento per le decine di migliaia colpite dal cosiddetto ceppo XDR, così come la più comune variazione multi-farmaco. Invece di sottoporre i pazienti a un lungo ciclo di farmaci che inducono effetti collaterali, il regime BPaL — dimostrato di avere un tasso di successo del 90% quando testato su un gruppo di studio di 109 partecipanti — riduce il numero di farmaci a tre: bedaquilina, pretomanid e Linezolid. Per Medical Xpress, il trattamento prevede cinque compresse assunte per via orale per una durata di sei mesi.
Matthew Kavanagh, un esperto di politica sanitaria presso la Georgetown University, afferma che il pretomanid, recentemente approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, "potrebbe essere un importante passo avanti". Parlando con il Los Angeles Times, aggiunge, "Cambia XDR-TB da molto probabilmente una condanna a morte probabilmente sopravvivrà con un trattamento efficace. "
Secondo un comunicato stampa della FDA, i regolatori hanno deciso di approvare l'uso di pretomanid in combinazione con bedaquiline e linezolid, entrambi precedentemente approvati dall'agenzia, a causa della sua "sicurezza ed efficacia", come dimostrato dal programma pilota. McNeil del Times spiega che l'Organizzazione mondiale della sanità segue in genere i precedenti stabiliti dalla FDA e dalla sua controparte europea, rendendo probabile che il trattamento sarà presto implementato in tutto il mondo.
Come riferisce Linda A. Johnson per l'Associated Press, il trio di farmaci usati nel regime BPaL mira alla tubercolosi in vari modi. Hanno una resistenza poco nota e sebbene abbiano effetti collaterali tra cui danni al fegato, dolore ai nervi e battito cardiaco irregolare, questi problemi sono molto meno gravi di quelli associati alle iniezioni di antibiotici e ai regimi farmacologici più duri. (McNeil scrive che gli effetti collaterali osservati con trattamenti più tradizionali vanno dalla vertigine alla sordità, nervi appassiti, ronzio estremo nelle orecchie e persino allucinazioni; in molti casi, questi disturbi spingono i pazienti ad abbandonare completamente i regimi di trattamento.)
Rappresentazione di un artista del composto pretomanid (TB Alliance) Secondo l'Organizzazione mondiale della sanità, la tubercolosi, un'infezione dispersa nell'aria che colpisce più comunemente i polmoni, colpisce circa 10 milioni di persone ogni anno. Nel 2017, 1, 6 milioni di persone, tra cui 300.000 pazienti sieropositivi, sono morti a causa della malattia.
Johnson osserva che BPaL si è dimostrato ugualmente efficace per i soggetti di prova liberi dall'HIV e quelli infetti dal virus. Il regime farmacologico sembrava anche impedire ai pazienti di passare la tubercolosi entro pochi giorni dall'inizio del trattamento, una deterrenza significativa data la facilità con cui i batteri della tubercolosi si diffondono da una persona all'altra.
Secondo l'AP, l'approccio pretomanid potrebbe aiutare oltre 75.000 pazienti all'anno, in particolare in India, Cina, Indonesia, Sudafrica e Nigeria. Tuttavia, alcuni esperti sono stati diffidenti nei confronti del metodo di trattamento. Come Lindsay McKenna, condirettore del progetto di tubercolosi presso il gruppo di azione terapeutica di sostegno, dice al quotidiano sudafricano Daily Maverick, "Siamo preoccupati che questo regime, e in particolare il nuovo agente pretomanid, sia stato studiato solo in un piccolo gruppo di 109 pazienti nello studio NixTB, che va contro i requisiti solitamente rigorosi della maggior parte dei nuovi farmaci ".
Parlando con il McNeil del Times, Mel Spiegelman, presidente della TB Alliance di New York, sostiene che una sperimentazione clinica completa sarebbe poco pratica, costosa e non etica. La scienziata sudafricana Francesca Conradie, che è stata strettamente coinvolta nel processo su scala ridotta, dice inoltre al Daily Maverick che gli scienziati sanno che il pretomanid è sicuro e non causa problemi al cuore o al fegato.
"Ci sono molte incidenze di farmaci registrati senza un braccio di controllo in cui c'erano chiari benefici per il regime e in cui i medici non avevano altre opzioni di trattamento", afferma Conradie.
Spiegelman sottolinea anche i benefici rappresentati dal regime BPaL, chiedendo a McNeil: “Mettiti nella posizione di un paziente. Offrì una scelta tra tre farmaci con un tasso di guarigione del 90 percento e 20 o più con meno possibilità di cure — chi acconsentirebbe alla randomizzazione? ”
Per il Los Angeles Times, la TB Alliance intende lavorare con l'OMS per portare in modo efficiente pretomanid nei paesi in cui è maggiormente necessario.
"Per malattie come l'XDR-TB, dove il mercato dei paesi ricchi è limitato, sono necessari soprattutto nuovi modelli", afferma Kavanagh di Georgetown al Los Angeles Times . Poiché il pretomanid è stato sviluppato da un'industria no profit anziché dall'industria farmaceutica, potrebbe essere più facile per gli esperti garantire che il farmaco sia conveniente. Kavanagh conclude, "Molti dei recenti nuovi farmaci per le malattie difficili da trattare non lo sono."
