Alcuni dei problemi medici più gravi sono causati da geni che non riescono a produrre una proteina necessaria o produrre una versione difettosa. Gli scienziati hanno capito per un quarto di secolo che dovrebbe essere possibile curare tali condizioni sostituendo i geni difettosi con quelli che funzionano correttamente. Hanno imparato come trovare i geni in questione in cellule sane e tagliarli da lunghi tratti di DNA. Hanno imparato come introdurre i geni "buoni" nei virus che fungeranno da vettori; "lo scopo di un virus è quello di inserire il suo DNA in una cellula".
Fino ad ora, almeno, i ricercatori non sono stati in grado di utilizzare la terapia genica per curare permanentemente una malattia. Il tutto risulta essere molto più complicato di quanto si pensasse. E l'intero sforzo ha subito una grave battuta d'arresto quando un paziente adolescente è morto durante uno studio di terapia genica, apparentemente a causa del virus, non del gene introdotto. In realtà, Theodore Friedmann, un pioniere che ha scritto un articolo fondamentale nel 1972, non utilizzerà la frase "terapia genica", preferendo "trasferimento genico" al suo posto per descrivere lo stato della ricerca attuale.
Recentemente, team di ricercatori in Francia e negli Stati Uniti hanno riportato piccoli successi. Nel primo, il gruppo ha corretto una deficienza immunitaria in due bambini. Nell'altro, gli scienziati hanno iniettato virus che trasportavano il gene necessario in tre persone con emofilia. Un anno dopo, due di loro stavano producendo un fattore di coagulazione del sangue che gli emofiliaci mancano.
In linea di principio, la terapia genica ha il potenziale per fare di più che curare malattie che coinvolgono geni difettosi. Considera i pazienti con malattia coronarica, una condizione in cui i vasi sono parzialmente bloccati in modo che i tessuti a valle dei blocchi non ricevano abbastanza sangue e quindi abbastanza ossigeno. In tali casi, il corpo genererà naturalmente più vasi sanguigni, per fornire quella che è conosciuta come circolazione collaterale. Ma spesso il corpo non riesce a tenere il passo e le cellule affamate di ossigeno generano il dolore noto come angina. Aggiungendo geni che producono un fattore di crescita angiogenica nel corpo, la circolazione collaterale può essere accelerata e aumentata.
Da quel tipo di potenziamento, tuttavia, è un semplice salto per introdurre geni che miglioreranno un corpo perfettamente sano. All'improvviso siamo vicini all'eugenetica, una scienza screditata (i nazisti credevano fortemente) di migliorare la razza, la nostra.
La terapia genica ha un potenziale enorme e ogni giorno gli scienziati si avvicinano per avere successo con i pazienti. Sarà un grande giorno per molte persone.
