Prima che Jean Bennett trovasse il modo di usare la terapia genica per curare la cecità ereditaria nei bambini, ha ripristinato la vista nei cuccioli, due dei quali vivono con lei, "inseguendo gli scoiattoli intorno al cortile".
Negli ultimi 30 anni, Bennett, scienziato e medico presso la School of Medicine dell'Università della Pennsylvania, è stato un pioniere nella terapia genica, alla ricerca di un modo per trattare una forma ereditaria di cecità con cui le persone sono nate, il tipo che quando i genitori ricevono la notizia che gli viene detto di "mettere via quei libri colorati nella stanza del bambino, imparare il braille e mettere da parte i sogni di una bicicletta o fare sport", dice.
Quando Bennett e suo marito, Albert Maguire, un chirurgo della retina, per la prima volta decisero di impegnarsi a studiare i modi per trattare la cecità genetica con la terapia genica negli anni '90, non avevano idea di cosa si trovassero a combattere, spiega.
"Abbiamo ritenuto che con la crescita della tecnologia, che consente alle persone di clonare e manipolare il DNA, e la conoscenza di quali fossero i geni, avremmo potuto fare la differenza. Eravamo molto ingenui. Non conoscevamo tutti gli ostacoli, ma iniziamo ad affrontarli uno per uno ", come ha detto lo chef con base a Baltimora Spike Gjerde a" The Long Conversation ", un evento che ha riunito più di due dozzine di pensatori per otto ore relatore di dialoghi in due persone sulla speranza per il futuro presso l'edificio Smithsonian Arts and Industries il 7 dicembre 2018.
Nel dicembre 2017, il trattamento di terapia genica del suo team ha ricevuto l'approvazione della FDA, aprendo la strada non solo al trattamento della cecità ereditaria, ma anche ai ricercatori di utilizzare la terapia genica per trattare molte più condizioni genetiche. Lo scorso dicembre, il farmaco è stato approvato nell'Unione europea. Quindi, in un certo senso, il futuro che sperava è finalmente arrivato.
E com'è esattamente curare un bambino dalla cecità?
"È assolutamente indescrivibile", afferma Bennett. "Ogni volta che l'ho visto accadere, mi viene assolutamente voglia di piangere".
