La Food and Drug Administration ha firmato il primo trattamento di terapia genica approvato dagli Stati Uniti, aprendo un nuovo percorso medico nel paese.
"Stiamo entrando in una nuova frontiera dell'innovazione medica con la capacità di riprogrammare le cellule di un paziente per attaccare un cancro mortale", afferma il commissario della FDA Scott Gottlieb in una nota. "Nuove tecnologie come le terapie geniche e cellulari offrono il potenziale per trasformare la medicina e creare un punto di flesso nella nostra capacità di trattare e persino curare molte malattie intrattabili".
L '"azione storica", come l'ha definita la FDA, approva un trattamento da parte della società farmaceutica Novartis per la leucemia linfoblastica acuta giovanile, riferisce la rivista Jocelyn Kaiser for Science . Per la terapia, le cellule T immunitarie vengono prelevate dal sangue di una persona e modificate per aggiungere un gene che crea una proteina che attira le cellule T ad attaccare le cellule della leucemia.
A differenza dei farmaci chemioterapici standard somministrati a molti pazienti, questo metodo, indicato come immunoterapia CAR-T, crea essenzialmente un trattamento personalizzato per ogni individuo, riporta Damian Garde per STAT News. Una singola dose del trattamento, chiamata Kymriah dal suo sviluppatore, ha lasciato l'83% dei suoi pazienti senza cancro dopo tre mesi in uno studio clinico.
Ma non sono tutte buone notizie. Il trattamento avrà un costo di $ 475.000, riferisce Garde, che, sebbene costoso, è molto meno di quanto molti osservatori esterni si aspettassero. I pazienti dovranno recarsi in una delle 32 sedi negli Stati Uniti per estrarre e modificare le loro cellule T in un processo di 22 giorni. E come riporta Kaiser, carenze durante gli studi clinici hanno già posto un problema in alcuni centri medici.
E per tutti i suoi benefici, questo trattamento può comportare alcuni effetti collaterali spaventosi, riferisce Beth Mole per Ars Technica. La più intensa è la sindrome da rilascio di citochine, quando il sistema immunitario può andare in overdrive attaccando il corpo, causando infiammazione, insufficienza d'organo, convulsioni, delirio, gonfiore del cervello e, in alcuni casi, persino la morte. Per ora, Kymriah è approvato per l'uso solo su persone di età inferiore ai 25 anni che hanno già provato un trattamento leucemia più convenzionale e hanno avuto una ricaduta.
Sebbene la FDA la definisca una terapia genica, alcuni esperti hanno messo in dubbio la loro definizione di quel termine, scrive Kristen Brown per Gizmodo . Il disaccordo deriva dal fatto che il gene modificato non è esso stesso a curare nulla o correggere un difetto biologico. Piuttosto il trattamento reindirizza le cellule T per combattere la malattia.
Anche così, quest'ultima approvazione è un passo emozionante nella lotta contro il cancro. Prima di questa decisione, i trattamenti di terapia genica avevano già ottenuto l'approvazione normativa in Europa e Cina, riferisce Kaiser. Mentre l'editing genetico continua a guadagnare terreno nella scienza e nella medicina negli Stati Uniti, è probabile che giungano ulteriori approvazioni, osserva Kaiser, incluso un possibile trattamento che potrebbe curare la cecità congenita.
