Gli umani dovrebbero essere autorizzati a modificare il proprio codice genetico? Questa domanda è intrisa di polemiche, specialmente dallo sviluppo di CRISPR-Cas9, una tecnologia in grado di modificare i genomi. Ora, il National Institutes of Health ha approvato il primo studio clinico di CRISPR negli Stati Uniti, scrive Sara Reardon per Nature News.
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Entro la fine dell'anno, gli scienziati dell'Università della Pennsylvania condurranno una sperimentazione per verificare se la tecnologia è sicura per l'uso umano, riferisce Reardon. È la prima volta che CRISPR verrà utilizzato su geni umani negli Stati Uniti e segue la sua approvazione in paesi come il Regno Unito. Il comitato consultivo del DNA ricombinante dell'NIH, che fornisce all'agenzia una supervisione etica e di ricerca, ha riesaminato e approvato la proposta.
Conosciuto anche con il suo nome più lungo, ripetizioni palindromiche corte a intervalli regolari interpolati, CRISPR consente agli scienziati di accendere e spegnere i geni e persino di scambiare parti del DNA. Questo processo sarà finanziato dal Parker Institute for Cancer Immunotherapy, che è stato fondato con un investimento di $ 250 milioni all'inizio di quest'anno dall'ex presidente di Facebook, Sean Parker.
Lo studio riguarderà le cellule T umane, un tipo di globuli bianchi che è un componente importante del sistema immunitario che combatte le infezioni e le malattie. Le cellule T non gestiscono solo le risposte immunitarie; possono anche dare la caccia e uccidere le cellule cancerose. In questo caso, afferma Reardon, i ricercatori inseriranno e modificheranno i geni all'interno delle cellule T, quindi li rimetteranno nel sangue dei pazienti con l'obiettivo di trasformare le cellule in macchine per combattere il cancro ancora migliori.
I ricercatori intendono farlo modificando i geni per aiutare le cellule T a rilevare e colpire le cellule tumorali, rimuovendo al contempo un gene che consente alle cellule tumorali di rilevarle e attaccarle in cambio. Hanno anche in programma di rimuovere una proteina che potrebbe ostacolare la battaglia contro il cancro, riferisce Reardon. Si spera che queste modifiche alle cellule T verifichino la sicurezza di CRISPR e migliorino le terapie antitumorali esistenti.
L'approvazione arriva un po 'prima del previsto: mentre Antonio Regalado scrive per MIT Technology Review, una società chiamata Editas che prevede di trattare la cecità usando CRISPR è stata a lungo considerata la prima a ricevere l'approvazione. Ma non è venuto senza polemiche.
I membri del comitato di revisione temevano che sia l'Università della Pennsylvania sia il ricercatore capo del processo possiedessero brevetti e aziende che potrebbero beneficiare del test recentemente approvato, scrive Jocelyn Kaiser per Science Magazine . I membri del consiglio hanno anche espresso preoccupazione per l'eredità di UPenn quando si tratta di terapia genica. Un giovane di nome Jesse Gelsinger è morto nel 1999 mentre partecipava a uno studio condotto da ricercatori UPenn. La sua morte è avvenuta appena quattro giorni dopo aver ricevuto un'iniezione di geni correttivi intesi a curare una forma mortale del suo disturbo metabolico riscontrato nei bambini.
L'approvazione RDAC di CRISPR è solo il primo ostacolo affrontato da coloro che desiderano utilizzare la tecnologia per modificare i geni umani negli Stati Uniti, scrive Kaiser. Ora, i ricercatori devono attendere il consiglio etico e le approvazioni della FDA. Ma nel bene o nel male, sembra che il CRISPR sarà presto più un fatto di fantasia negli Stati Uniti. La domanda non è più dovrebbe o anche se, ma quando.
